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恒达平台官网基因疗法用于肢体肌营养不良症的临床试验

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恒达平台官网-健康养生资讯频道导读 -肌萎缩侧索硬化(LGMD2C)是最常见的肢带肌病之一。每100万人中影响不到10人,表现为骨盆(骨盆带)和肩部(肩胛带)进行性肌无力,与编码-肌糖…

恒达平台官网基因疗法用于肢体肌营养不良症的临床试验

-肌萎缩侧索硬化(LGMD2C)是最常见的肢带肌病之一。每100万人中影响不到10人,表现为骨盆(骨盆带)和肩部(肩胛带)进行性肌无力,与编码-肌糖蛋白的SGCG基因突变有关。目前,这种神经肌肉疾病无法治愈。

在这项研究中,Isabelle Richard的团队:证明了系统基因治疗的概念:表达缺陷型-肌球蛋白的AAV8药物载体允许蛋白质在注射小鼠模型的治疗肌肉中重新表达。

确定有效治疗剂量:测试三种不同的剂量。载体在最高剂量下恢复,几乎完全表达缺陷型SGCG基因。研究人员观察到,矫正肌纤维最低剂量的比例不到5%,中等剂量为25%至75%,最高剂量为75%至100%(见图)。

此外,研究人员恒达平台养生频道观察了体育锻炼对肌肉纤维的影响,发现在最高剂量下,经过处理的肌肉纤维可以抵抗压力。

“这项研究是几年工作的结果。事实上,我们已经测试了另一种载体,该载体已被证明具有良好的耐受性,但基因表达有限。作为这项工作的结果,我们已经确定了患者的有效载体和剂量。我们今天有了进行临床试验的方法,”这项工作的第一作者伊莎贝尔理查德兴奋地说。

2006年,由Genethon领导的基因治疗的第一期I临床试验在9名患者中测试了肌肉注射AAV1载体的疗效。注射一个月后,研究人员发现该产品具有良好的耐受性,治疗基因存在于最高剂量但治疗数量有限的患者中(该结果发表在2012年1月11日的《大脑》杂志上)。


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